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艾滋病毒有助于治愈稀有遗传疾病

艾滋病毒有助于治愈稀有遗传疾病

基因治疗影响儿童,研究表演

2013年7月15日4:51 PM EDT

意大利科学家现在在期刊上报告 科学 他们使用了一块艾滋病毒治愈了两种影响儿童的稀有遗传疾病。

使用艾滋病毒治疗成群质调节性Leukodystrophy和Wiskott Aldrich的基因疗法在持续三年治疗的六个孩子中证明了有效。影响神经系统的成群质性嗜酸体,导致心理和身体能力的丧失,以及Wiskott-Aldrich综合征,导致免疫系统发生故障,既以前则被认为是不可染色的。

在新闻稿中 San Raffaele-Telethon基因治疗研究所是米兰两所研究所之间的联合项目,Luigi Naldini主任说:“从前六名患者获得的结果非常令人鼓舞:治疗不仅是安全的,而且还有效,也有效地改变这些严重疾病的临床史。 “

在新疗法中,HIV用作病毒载体,以将缺陷基因的校正拷贝递送到已从患者的骨髓中取出的干细胞。一旦重新进入体内,处理过的干细胞能够将缺失的蛋白质恢复到关键器官。

“这两项研究中描述的结果让我非常自豪,无论是一位科学主任,也是一名儿科医生,他们为受遗传疾病影响的儿童致力于致力于受遗传疾病的儿童。”,San Raffaele Institute的Maria Grazia Roncarolo表示。 “[他们]为我们的未来和其他遗传疾病的可能治愈给我们很大的希望。”

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